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“患者不再说‘我要去医院化疗’，而是说‘我要去医院上尤克里里课’，”哈佛大学附属麻省总医院癌症中心综合治疗项目联席主任 Kubicek 说。
Scholar Rock Holding Corp.(SRRK.US)的股价在周一交易中飙升了335%，这一显著增长源于其脊髓性肌萎缩症(SMA)候选药物apitegromab在第三阶段试验中成功达到主要终点。这一积极结果表明，apitegromab单克隆抗体在改善患者运动功能方面具有显著效果，特别是在第52周时，与安慰剂组相比，接受apitegromab治疗的患者显示出统计学上的显著改善。
在SAPPHIRE研究中，接受apitegromab治疗的患者，在第52周时，其汉默史密斯功能运动量表扩展版(HFMSE)评分平均提高了3分以上，而接受安慰剂治疗的患者中仅有12.5%的人达到了这一改善水平。
此外，使用apitegromab的患者从第8周开始就观察到了早期的运动功能改善，并且这种改善持续了整个52周的研究期。
鉴于这些积极的数据，Scholar Rock计划在2025年第一季度向美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)提交apitegromab的监管申请。
这一举措有望为SMA患者带来新的治疗选择山西配资炒股，并可能进一步推动Scholar Rock在生物制药领域的增长。